O que é terapia genética?

Os avanços médicos trazem mais surpresas a cada dia na batalha pelo combate às doenças sem cura, de alto risco ou preventivamente. Referimo-nos à terapia genética, que foi desenvolvida para mudar a vida das pessoas.

Também conhecida como terapia gênica ou terapia gênica, isso mudou a forma de lidar com as doenças genéticas, ou seja, aquelas transmitidas por genes de pais para filhos, de modo que desde o nascimento muitas pessoas sofrem de problemas de saúde.

Este ramo da medicina ataca diretamente a raiz das doenças, modificando ou reparando os genes dos pacientes. Por isso, atualmente é considerada uma das melhores alternativas contra problemas de saúde relacionados à genética.

O que são genes? Genes e células

Para falar sobre genes, você deve primeiro saber o que são células. Estes nada mais são do que os componentes básicos de todo ser vivo; formam organismos vivos e todos os tecidos do corpo. O corpo humano é composto de trilhões de células.

Dentro de cada célula existem milhares de genes que compõem o material genético de cada indivíduo; estes são responsáveis ​​pela produção de proteínas e enzimas. Dessa forma, é possível a formação de músculos, ossos e sangue, além de permitir processos básicos do corpo.

Por herança, pode haver genes parcialmente incompletos ou defeituosos que, desde o nascimento ou durante o desenvolvimento da vida adulta, podem sofrer mutações. A consequência desses genes pode afetar o desenvolvimento normal do organismo, causando doenças.

Estes são conhecidos como distúrbios genéticos, que geralmente não têm cura, mas sim tratamento dos sintomas. É aqui que surge a terapia genética para melhorar a qualidade de vida das pessoas afetadas.

Como funciona a terapia genética?

A terapia gênica engloba as diferentes técnicas de transferência de genes ou material genético que ajudam a prevenir ou curar doenças dessa natureza. Em geral, são processos complexos que envolvem diferentes maneiras de reparar, alterar ou inibir genes danificados.

Atualmente existem diferentes estratégias aplicadas na terapia gênica, onde a dificuldade está em direcionar o material genético para células específicas. Eles podem ser realizados dentro ou fora do corpo do paciente, dependendo da estratégia.

Estratégia ex vivo

Na estratégia ex vivo, as células que contêm os genes danificados são extraídas, reparadas em laboratório e reimplantadas. Isso pode ser feito por meio de uma amostra de sangue, medula óssea ou tecido do paciente.

Para fazer isso, os médicos especialistas usam “vetores” que são introduzidos nessas células para depois se multiplicarem e serem injetados de volta no paciente. Dentro dele, estes continuam a se multiplicar e ao longo do tempo geram o efeito desejado.

Estratégia in vivo

Por outro lado, a estratégia In vivo entrega o gene corrigido diretamente ao paciente de uma forma que modifica seu material genético. Isso é feito por meio de "vetores" que são injetados diretamente no paciente.

Essa estratégia consiste na produção de vetores em laboratório para depois serem injetados no paciente e ao longo do tempo para obter os resultados esperados.

Estratégia no local

Da mesma forma, a estratégia in situ consiste na introdução de um gene que repara os genes defeituosos; isso é feito injetando vetores diretamente no órgão defeituoso do paciente.

Uma das técnicas utilizadas na estratégia in situ é “bombardeamento de partículas” ou “vetores virais”; os últimos são geneticamente alterados para cumprir sua função

Para entender melhor como a terapia genética funciona, precisamos saber o que são "vetores" e como eles influenciam as células.

O que são vetores na terapia gênica?

A forma como os médicos podem inserir os genes corretos nas células de um paciente é por meio de vetores; são meios geneticamente projetados para administrar o gene defeituoso que causa a doença ou problema de saúde.

Os vetores devem atender a certos requisitos para serem usados ​​em terapia gênica; um “bom vetor” deve:

  • Ser estável e ser capaz de se reproduzir no organismo.
  • Não produz uma resposta imune.
  • Servir como meio de transporte para a inserção de material genético.
  • Atuar nas células que contêm os genes defeituosos específicos.
  • Regular o gene terapêutico.
  • Minimize seus efeitos colaterais.

O último é porque vetores podem ser vírus; estes são capazes de fornecer material genético às células, por isso são utilizados para este fim. No entanto, antes de serem usados, eles são modificados para remover ou reduzir sua capacidade infecciosa.

Vetores Virais

Em geral, os vetores que utilizam vírus como meio de transporte podem ser classificados em quatro grupos:

  • Herpesvírus: possuem material genético formado por DNA linear de fita dupla, sendo úteis por permitir que grandes quantidades de DNA sejam inseridas em seu genoma. Seu funcionamento é duradouro, apresentando o inconveniente de estarem associados a alterações linfoproliferativas. No entanto, esses genes são removidos do vírus para manter apenas a replicação do vírus e do plasmídeo viral. Eles são usados ​​na estratégia in vivo do vírus herpes simplex (HSV).
  • Retrovírus: compreendem um RNA de fita simples que é transcrito em uma molécula de DNA de fita dupla durante seu ciclo de vida. Estes só podem se integrar em células com capacidade de replicação; no entanto, eles se desenvolvem em grande número e sua expressão permanece incorporada na célula hospedeira por um longo tempo.
  • Vírus adeno-associados: possuem uma cadeia linear de DNA de fita simples, sendo pequenos e não autônomos. Os vetores desse tipo de vírus são capazes de expressão a longo prazo em células não divididas. Da mesma forma, não são patogênicos, portanto, na maioria dos casos, não produzem respostas imunes nos pacientes. No entanto, é limitado no tamanho do DNA recombinante por sua natureza.
  • Adenovírus: um conjunto de vírus lineares de DNA de fita dupla que são mais complexos e maiores que os retrovírus. Essa é sua principal vantagem, além de transferir eficientemente o material genético para um grande número de células e tecidos. No entanto, o hospedeiro limita a duração da expressão do novo gene.

Vetores não virais

Ao contrário dos vetores mencionados acima, também existem vetores não virais, que são usados ​​pelas seguintes técnicas:

  • Injeção direta de DNA ou RNA: é um método barato e não tóxico comparado ao uso de vírus. No entanto, a quantidade de expressão gênica dura pouco tempo no paciente. Sua persistência também é por um curto período, injetando DNA ou RNA circular puro e covalentemente fechado.
  • Bombardeamento de partículas: é uma técnica muito eficiente que pode ser aplicada por meio de estratégias in vitro e in vivo.Basicamente, as partículas são "bombardeadas" por uma descarga elétrica de um instrumento ou por um pulso de gás no tecido com o gene defeituoso
  • Receptores da célula-alvo: consiste na introdução de material genético junto com moléculas que são reconhecidas pelos receptores da célula-alvo. Isso porque os vetores das técnicas anteriores podem não atingir o gene alvo, permanecendo disseminados por todo o corpo do paciente.

Quais são os benefícios da terapia genética?

O principal objetivo da terapia genética é melhorar a qualidade de vida das pessoas que sofrem de distúrbios genéticos, que levam a problemas de saúde ou doenças. Muitas dessas patologias não têm cura.

Dito isso, doenças como câncer e AIDS são focos de pesquisa que a terapia genética busca curar com novas descobertas.

Outro benefício oferecido pela terapia gênica é a possibilidade de atacar a raiz das doenças. Isso se traduz na possibilidade de obter a cura das doenças ao invés de tratar os sintomas, reduzindo assim os custos econômicos de tratamentos e medicamentos. No entanto, a terapia genética também tem um alto custo.

Da mesma forma, eles podem aumentar a sobrevida do paciente, reduzir a morbidade e, em alguns casos, retardar a progressão da doença.

A terapia genética ainda está em desenvolvimento

A viabilidade da terapia gênica tem sido demonstrada em doenças específicas através do uso de vetores retrovirais para o tratamento da imunodeficiência por deficiência de ADA. No entanto, também foi associado a efeitos adversos em pacientes tratados .

Por isso este está em desenvolvimento , com propostas de melhorias para aumentar sua biossegurança. Da mesma forma, o tratamento da hemofilia tipo B tem mostrado sucesso a ponto de ser comercializado no caso de hipercolesterolemia por mutações.

Atualmente, antes que uma empresa possa lançar um tratamento de terapia genética no mercado, ela deve primeiro testá-lo. A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos desde 2017 aprovou três produtos dessa natureza.

A FDA está comprometida com as empresas para acelerar o desenvolvimento por meio de testes relevantes, para tratamentos inovadores que podem salvar vidas.

Ainda há tempo para saber até onde a terapia genética pode ir, mas não há dúvida de que sua pesquisa provou ser eficaz. Isso tem o potencial de melhorar a vida das pessoas com doenças geneticamente herdadas.

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