Was ist Gentherapie?

Medizinische Fortschritte bringen jeden Tag mehr Überraschungen im Kampf gegen Krankheiten ohne Heilung, hohes Risiko oder präventive Maßnahmen. Wir beziehen uns auf Gentherapie, die entwickelt wurde, um das Leben von Menschen zu verändern.

Auch bekannt als Gentherapie oder Gentherapie, hat dies den Umgang mit genetischen Krankheiten verändert, das heißt mit solchen, die durch Gene von Eltern auf Kinder übertragen werden, sodass viele Menschen von Geburt an unter gesundheitlichen Problemen leiden.

Dieser Zweig der Medizin greift Krankheiten direkt an der Wurzel an, ändert oder repariert die Gene von Patienten. Deshalb gilt es derzeit als eine der besten Alternativen gegen genetisch bedingte Gesundheitsprobleme.

Was sind Gene? Gene und Zellen

Um über Gene zu sprechen, müssen Sie zuerst wissen, was Zellen sind. Dies sind nichts weiter als die Grundbestandteile jedes Lebewesens; bilden lebende Organismen und alle Körpergewebe. Der menschliche Körper besteht aus Billionen von Zellen.

In jeder Zelle gibt es Tausende von Genen, die das genetische Material jedes Individuums bilden; diese sind für die Produktion von Proteinen und Enzymen verantwortlich. Auf diese Weise ist die Bildung von Muskeln, Knochen und Blut möglich, zusätzlich zu grundlegenden Prozessen des Körpers.

Durch Vererbung können teilweise unvollständige oder defekte Gene vorhanden sein, die von Geburt an oder während der Entwicklung des Erwachsenenlebens mutieren können. Die Folge dieser Gene kann die normale Entwicklung des Organismus beeinträchtigen und Krankheiten verursachen.

Diese sind bekannt als genetische Erkrankungen, für die es im Allgemeinen keine Heilung, sondern nur eine Behandlung der Symptome gibt. Hier setzt die Gentherapie an, um die Lebensqualität der Betroffenen zu verbessern.

Wie funktioniert die Gentherapie?

Gentherapie umfasst die verschiedenen Techniken der Übertragung von Genen oder genetischem Material , die helfen, Krankheiten dieser Art zu verhindern oder zu heilen. Im Allgemeinen handelt es sich um komplexe Prozesse, die verschiedene Wege zur Reparatur, Veränderung oder Hemmung beschädigter Gene umfassen.

Aktuell gibt es verschiedene Strategien in der Gentherapie, bei denen die Schwierigkeit darin besteht, das genetische Material zu bestimmten Zellen zu lenken. Sie können je nach Strategie innerhalb oder außerhalb des Körpers des Patienten durchgeführt werden.

Ex-vivo-Strategie

Bei der Ex-vivo-Strategie werden die Zellen, die die beschädigten Gene enthalten, extrahiert, dann in einem Labor repariert und dann reimplantiert. Dies kann durch eine Blut-, Knochenmark- oder Gewebeprobe des Patienten erfolgen.

Zu diesem Zweck verwenden spezialisierte Ärzte "Vektoren", die in diese Zellen eingeführt werden, sich dann vermehren und dem Patienten wieder injiziert werden. Darin vermehren sich diese immer weiter und erzeugen mit der Zeit die gewünschte Wirkung.

In-vivo-Strategie

Auf der anderen Seite liefert die In-vivo-Strategie das korrigierte Gen direkt an den Patienten auf eine Weise, die sein genetisches Material modifiziert. Dies geschieht durch "Vektoren", die dem Patienten direkt injiziert werden.

Diese Strategie besteht aus der Herstellung von Vektoren im Labor, die dann in den Patienten injiziert werden und im Laufe der Zeit die erwarteten Ergebnisse erzielen.

Vor-Ort-Strategie

In ähnlicher Weise besteht die In-situ-Strategie darin, ein Gen einzuführen, das die defekten Gene repariert; Dazu werden Vektoren direkt in das defekte Organ des Patienten injiziert.

Eine der in der In-situ-Strategie verwendeten Techniken ist „Partikelbeschuss“ oder „virale Vektoren“; letztere werden genetisch verändert, um ihre Funktion zu erfüllen

Um besser zu verstehen, wie Gentherapie funktioniert, müssen wir wissen, was „Vektoren“ sind und wie sie Zellen beeinflussen.

Was sind Vektoren in der Gentherapie?

Ärzte können die richtigen Gene in die Zellen eines Patienten einfügen, indem sie Vektoren verwenden; sind Mittel, die genetisch entworfen sind, um das defekte Gen zu verabreichen, das die Krankheit oder das Gesundheitsproblem verursacht.

Vektoren müssen bestimmte Anforderungen erfüllen, um in der Gentherapie verwendet zu werden; Ein „guter Vektor“ sollte:

  • stabil sein und sich im Organismus vermehren können.
  • Erzeugen keine Immunantwort.
  • Dienen als Transportmittel für das Einschleusen von genetischem Material.
  • Auf die Zellen einwirken, die die spezifischen defekten Gene enthalten.
  • Reguliere das therapeutische Gen.
  • Minimieren Sie Ihre Nebenwirkungen.

Letzteres liegt daran, dass Vektoren Viren sein können; diese sind in der Lage, Zellen mit genetischem Material zu versorgen, weshalb sie für diesen Zweck verwendet werden. Vor ihrer Verwendung werden sie jedoch modifiziert, um ihre Infektionsfähigkeit zu beseitigen oder zu verringern.

Virale Vektoren

Im Allgemeinen können Vektoren, die Viren als Transportmittel verwenden, in vier Gruppen eingeteilt werden:

  • Herpesvirus: Diese haben genetisches Material, das aus linearer doppelsträngiger DNA besteht, was nützlich ist, indem es ermöglicht, dass große Mengen an DNA in ihr Genom eingefügt werden. Ihr Betrieb ist langanhaltend und weist den Nachteil auf, dass sie mit lymphoproliferativen Veränderungen verbunden sind. Diese Gene werden jedoch aus dem Virus entfernt, um nur die Replikation des Virus und des viralen Plasmids aufrechtzuerhalten. Sie werden in der In-vivo-Strategie des Herpes-simplex-Virus (HSV) verwendet.
  • Retroviren: umfassen eine einzelsträngige RNA, die während ihres Lebenszyklus in ein doppelsträngiges DNA-Molekül transkribiert wird. Diese können sich nur in replikationsfähige Zellen integrieren; sie entwickeln sich jedoch in großer Zahl und ihre Expression bleibt für lange Zeit in der Wirtszelle verankert.
  • Adeno-assoziierte Viren: haben eine lineare einzelsträngige DNA-Kette, die klein und nicht autonom ist. Vektoren dieses Virustyps sind zur Langzeitexpression in ungeteilten Zellen in der Lage. Ebenso sind sie nicht pathogen, sodass sie in den meisten Fällen keine Immunantworten bei Patienten hervorrufen. Es ist jedoch naturgemäß in der Größe rekombinanter DNA begrenzt.
  • Adenoviren: eine Reihe linearer doppelsträngiger DNA-Viren, die komplexer und größer als Retroviren sind. Dies ist sein Hauptvorteil neben der effizienten Übertragung von genetischem Material auf eine große Anzahl von Zellen und Geweben. Der Wirt begrenzt jedoch die Dauer der Expression des neuen Gens.

Nicht-virale Vektoren

Im Gegensatz zu den oben genannten Vektoren gibt es auch nicht-virale Vektoren, die von folgenden Techniken verwendet werden:

  • Direkte Injektion von DNA oder RNA: ist im Vergleich zur Verwendung von Viren eine kostengünstige, ungiftige Methode. Das Ausmaß der Genexpression hält jedoch im Patienten nur kurze Zeit an. Seine Persistenz ist auch nur für einen kurzen Zeitraum, wobei reine zirkuläre und kovalent geschlossene DNA oder RNA injiziert wird.
  • Partikelbeschuss: ist eine sehr effiziente Technik, die sowohl durch In-vitro- als auch In-vivo-Strategien angewendet werden kann.Grundsätzlich werden Partikel durch eine elektrische Entladung von einem Instrument oder durch einen Gasimpuls in das Gewebe mit dem defekten Gen "gebombt".
  • Zielzellrezeptoren: besteht aus der Einführung von genetischem Material zusammen mit Molekülen, die von den Zielzellrezeptoren erkannt werden. Dies liegt daran, dass die Vektoren der vorherigen Techniken das Zielgen möglicherweise nicht erreichen und im ganzen Körper des Patienten verbreitet bleiben.

Was sind die Vorteile der Gentherapie?

Der Hauptzweck der Gentherapie besteht darin, die Lebensqualität von Menschen zu verbessern, die an genetischen Störungen leiden, die zu Gesundheitsproblemen oder Krankheiten führen. Viele dieser Pathologien sind nicht heilbar.

Allerdings sind Krankheiten wie Krebs und AIDS Brutstätten der Forschung, die durch Gentherapie mit neuen Entdeckungen geheilt werden soll.

Ein weiterer Vorteil der Gentherapie ist die Möglichkeit, Krankheiten an der Wurzel anzugreifen. Dies bedeutet die Möglichkeit, Krankheiten zu heilen, anstatt die Symptome zu behandeln, wodurch die wirtschaftlichen Kosten für Behandlungen und Medikamente gesenkt werden. Die Gentherapie ist jedoch auch mit hohen Kosten verbunden.

Ebenso können sie das Überleben der Patienten verlängern, die Morbidität verringern und in einigen Fällen das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen.

Die Gentherapie befindet sich noch in der Entwicklung

Die Durchführbarkeit der Gentherapie wurde bei bestimmten Krankheiten durch die Verwendung retroviraler Vektoren zur Behandlung von Immunschwäche aufgrund von ADA-Mangel nachgewiesen. wurde jedoch auch mit Nebenwirkungen bei Patienten in Verbindung gebracht, die mit behandelt wurden.

Deshalb befindet sich dieses derzeit in der Entwicklung , mit Verbesserungsvorschlägen zur Erhöhung seiner Biosicherheit. Ebenso hat sich die Behandlung von Typ-B-Hämophilie so erfolgreich gezeigt, dass sie im Fall von Hypercholesterinämie aufgrund von Mutationen vermarktet wird.

Bevor ein Unternehmen eine gentherapeutische Behandlung auf den Markt bringen kann, muss es diese zunächst testen. Die United States Food and Drug Administration (FDA) hat seit 2017 drei Produkte dieser Art zugelassen.

Die FDA verpflichtet sich gegenüber Unternehmen, die Entwicklung durch relevante Tests für innovative Behandlungen zu beschleunigen, die Leben retten können.

Es ist noch Zeit zu wissen, wie weit die Gentherapie gehen kann, aber es besteht kein Zweifel, dass sich ihre Forschung als wirksam erwiesen hat. Dies hat das Potenzial, das Leben von Menschen mit genetisch vererbten Krankheiten zu verbessern.

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